2月27日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，诺华（Novartis）申报的1类新药瑞米布替尼片的上市申请获得受理。
公开资料显示，这是诺华在研的BTK抑制剂remibrutinib。该产品的首发适应症为治疗慢性自发性荨麻疹（CSU），针对该适应症的3期临床研究已经取得积极结果，患者最早在接受remibrutinib治疗一周后其CSU症状便获得改善，并持续至52周。
值得一提的是，这是remibrutinib在全球范围内首次申报上市。除了荨麻疹，目前还被开发用于多发性硬化症、化脓性汗腺炎、重症肌无力等适应症。
全球首个治疗高草酸尿症的基因编辑临床2月25日，专注于体内基因编辑疗法开发的生物技术公司尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203（适应症：原发性高草酸尿症1型，PH1；试验编号：NCT06511349）在临床试验中显示出优异的安全性和有效性，有效降低并维持患者的尿草酸水平。
YOLT-203是全球首个获得积极临床数据的治疗PH1的体内基因编辑药物。
2024年9月，YOLT-203获美国FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）双重认定，成为全球首个针对PH1的体内基因编辑临床试验。
全球首个！百利天恒四抗杀入自免领域2 月 27 日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，百利天恒登记了一项 GNC-038 四抗注射液在系统性红斑狼疮中的 I 期临床研究（CTR20250677）。
该药于 2020 年 6 月首次申请临床，同年 10 月首次启动临床，是全球首个进入临床阶段的四抗。该药此前已经登记了 5 项临床试验，适应症均为血液瘤。
此次登记的系统性红斑狼疮临床 I 期是该药在肿瘤领域外，布局的首个自免适应症。
中国生物制药宣布引进先为达IL-29项目继近期将口服GLP-1产品授权给Verdiva Bio后，先为达生物再次达成了一笔重磅交易。
2月27日，中国生物制药宣布与先为达生物就其研发的IL-29项目CPX102达成独家战略合作，获得该药物在中国（含港澳台）、巴西、沙特阿拉伯等19个国家的独家开发及商业化权益。
CPX102为全球首个雾化吸入型III型干扰素（干扰素λ1）抗病毒药物，目前在中国处于针对儿童呼吸道合胞病毒（RSV）感染的IIb期临床试验阶段。
该药物通过雾化给药直接作用于肺部上皮细胞，激活宿主免疫生成抗病毒蛋白，抑制病毒复制，同时调节CTL、NK细胞等免疫应答，具有起效快、全身暴露量低（仅为注射剂型的1%）、儿童依从性高等优势。
临床前研究显示，其广谱抗病毒特性可潜在拓展至新冠病毒、流感病毒等多种呼吸道感染治疗。
全球首个！百济神州BTK PROTAC启动III期临床2月25日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，百济神州启动了BTK PROTAC药物BGB-16673的首个III期临床试验。这是首个进入III期阶段的BTK PROTAC药物，也是全球第3款启动III期临床的PROTAC药物。
在ASH 2024年会上，百济神州披露了BGB-16673治疗CLL的I期CaDAnCe-101研究数据。结果显示，49例经治CLL患者接受治疗后，客观缓解率（ORR）达到78%（38/49），其中200mg队列的ORR高达94%。
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