葛兰素史克于4月17日宣布，英国药监局（MHRA）已批准其多发性骨髓瘤治疗药物BLENREP（注射用玛贝兰妥单抗）上市。此前，该药已在美国、欧盟、英国和其他国家获得批准作为三线或后续治疗，但由于验证性试验未能证明可改善无进展生存期或总生存期而于2023年从市场上撤回，如今在进一步的研究中取得了成功而重新上市。

该药物现被批准用于与硼替佐米加地塞米松联合治疗患有多发性骨髓瘤且既往至少接受过一次治疗的成人患者，以及与泊马度胺加地塞米松联合用于既往已经接受了至少一种治疗(包括来那度胺)的患者。

这是该药物在该治疗环境（一线治疗后病情出现进展）下的全球范围内首个批准。该联合方案目前正在14个国家接受审查，包括美国（最终审查日期为2025年7月23日）、欧盟、日本、中国、加拿大和瑞士。

BLENREP是一种抗体药物偶联物，该类别药物常用于治疗淋巴瘤、乳腺癌、膀胱癌等多种癌症，它们将靶向单克隆抗体与有毒有效载荷结合起来，使免疫系统能够更精确地搜索和杀死癌细胞。BLENREP靶向BCMA(B细胞成熟抗原)，这是用双特异性抗体和CAR-T疗法治疗骨髓瘤的常见靶点。与其他BCMA靶向疗法相比，BLENREP的独特之处在于它不依赖于免疫系统的健康状况来发挥作用。

作为多发性骨髓瘤中唯一的抗BCMA抗体药物偶联物，葛兰素史克希望该药物能够成为Carvykti和Abecma等细胞疗法的替代方案，这两种疗法都需要昂贵且复杂的基础设施，这是CAR-T疗法的特点。

英国的批准基于两项在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中进行的关键3期临床试验：DREAMM-7和DREAMM-8。两项试验中，BLENREP联合疗法与标准治疗相比具有统计学意义和临床意义的无进展生存期(PFS)结果以及DREAMM-7中的总生存期。

在DREAMM-7中，与达雷妥尤单抗联合硼替佐米加地塞米松疗法相比，BLENREP联合疗法的中位PFS几乎增加了两倍（36.6个月vs 13.4个月）。该联合疗法还将死亡风险降低了42%，三年生存率为74%，而达雷妥尤单抗为60%。

在DREAMM-8中，比较了BLENREP与硼替佐米，均与泊马度胺加地塞米松联合使用。在近22个月的随访中，硼替佐米联合治疗组中位PFS为12.7个月，而BLENREP联合治疗组尚未达到中位PFS（这是持久疾病控制的积极信号）。

两项试验中，BLENREP联合疗法的安全性和耐受性与已知的单个药物特性大致一致。

参考来源：‘BLENREP (belantamab mafodotin) combinations approved by UK MHRA in relapsed/refractory multiple myeloma’，新闻稿。GSK plc；2025年4月17日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。