在第29个世界帕金森病日来临之际，中国首例接受自体干细胞移植治疗的帕金森病患者现身上海瑞金医院神经内科科普活动现场，首度面向公众分享其阶段性康复体验。标志着我国在自体干细胞治疗帕金森病的临床研究道路上迈出了关键的一步。

帕金森病的疾病治疗现状

帕金森病（Parkinson's Disease,PD）是一种常见于中老年的神经系统退行性疾病。其主要病理是中脑黑质多巴胺能神经元发生了退行性病变，造成纹状体多巴胺（DA)分泌不足而致病。主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状，并且随着病情的推进，患者的生活自理能力逐渐下降，生活质量每况愈下。

流行病学调查研究显示，欧美国家60岁以上帕金森病患病率为1%，而我国65岁以上人群的患病率更是达到了1.7%。目前我国帕金森病患者数量已经超过300万之多，预计至2030年我国将超过500万帕金森病患者。这无疑给我国的医疗体系带来了巨大的挑战。

目前，帕金森病治疗以药物控制为主，通过左旋多巴类药物补充多巴胺，或使用抗胆碱药、多巴胺受体激动剂等缓解症状。但药物治疗5年后，易出现药效波动，且无法阻止疾病进展。对于部分患者，脑深部电刺激术（DBS）通过植入电极调控脑区活动，可一定程度改善运动障碍，但需要长期的参数调控，部分患者疗效也逐渐下降。

传统的治疗方法均无法再生多巴胺能神经元或解决神经元退行性病变的问题，难以从根本上改变帕金森病的发展进程，患者的病情依然会随着时间的推移而逐渐加重。

随着医学技术的不断进步，干细胞技术的出现有望为帕金森病带来治愈的希望。

中国首例66岁帕金森病患者接受自体干细胞疗法——从寸步难行开始的重生之旅

为了推动帕金森病的干细胞药物研究，2022年12月9日上海交大医学院附属瑞金医院正式宣布启动帕金森病自体干细胞治疗项目。由神经内科刘军主任牵头国内首个GCP干细胞治疗帕金森病的I期临床试验，招募帕金森病患者进行自体干细胞治疗。

66岁的帕金森患者沈女士(化名)正是该临床试验的受益者，她确诊帕金森病已14年，经历了从单药控制到多药联用的漫长过程。

据她口述，随着病情进展，她出现严重药效波动、睡眠障碍（每晚仅能睡2-3小时）、肢体僵硬甚至尿失禁等症状。最困扰她的是“粘步现象”——从家门口到电梯的短短距离，常常因身体僵直被迫中途停顿，甚至无法走出电梯门。

2025年3月1日手术后，沈女士的康复速度远超预期：

术后当天：清醒后即可在床上活动肢体；术后次日：下地行走；术后一个月：实现全天自主行走，睡眠时间延长至6小时，肢体僵硬和震颤显著减轻，甚至能完成太极拳、八段锦等复杂动作。

“每天都能感受到细微进步，这种‘一天比一天好’的状态让我充满希望。”沈女士在瑞金医院的科普活动中分享道。

沈女士接受的疗法名为“UX-DA001注射液”，是一款自体iPSC衍生的细胞治疗产品，旨在取代帕金森病中丢失的多巴胺产生神经元。

而其具体的操作流程分为四步：

采集与重编程：提取患者外周血细胞，通过基因编辑技术将其“逆转”为具有分化潜能的诱导多能干细胞。定向分化：在实验室中，这些干细胞被诱导分化为多巴胺能神经前体细胞，这类细胞能进一步成熟为功能神经元。精准移植：通过微创手术，将细胞精准注射至脑内黑质-纹状体区域（帕金森病神经元死亡的核心区域），确保移植细胞与现有神经网络整合，多巴胺能神经前体细胞们将会在植入后发育成成熟的多巴胺神经元。功能恢复：移植后的细胞在3-6个月内逐渐成熟，最终释放多巴胺，重建受损的神经信号通路。

沈女士的故事不仅是医学的胜利，更是人类对抗神经退行性疾病的希望之光。随着细胞疗法的成熟与普及，帕金森病或许将从“不死的癌症”变为可治愈的慢性病。

资料来源：上海交通大学医学院附属瑞金医院